1300万一针史上最贵药获批临床 简单介绍是治什么病的

最近一段时间以来各种天价药的新闻屡屡冲上热搜，先是120万一针的抗癌药最近又出来一个1300万一针的史上最贵药，这篇文章就跟大家聊聊这个药到底是治啥病的！

近日据药监局药品审评中心的公示信息，诺华旗下用于治疗SMA的AAV基因治疗药物Zolgensma已在中国递交临床试验申请并获得了临床试验默示许可。此前在2021年10月21日时该药物的临床试验申请获得了受理。

脊髓性肌萎缩症英文名简称SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经性的肌肉疾病，其特点是进行性的、使人衰弱的肌肉萎缩以及无力。SMA患儿主要发病于婴幼儿时期可能的表现有肌张力减退头部控制不良、蛙腿样姿势、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等诸多的症状。

而且随着疾病的进展运动功能会逐渐的减退，SMA是还导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素严重的影响了患者及看护者生活质量且此该种病的患者一直面临无药可用的窘境。

Zolgensma是一种非常先进的基因疗法通过提供人类SMN基因的功能副本，单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展从而解决了SMA的遗传根源。该药由AveXis公司开发2019年5月在美国被FDA批准用于治疗2岁以、SMN1基因存在双等位基因突变的SMA患儿。

综合以上其实这种罕见病的治疗费用从来都是天价，以为药物的研发成本要分摊到每一个使用者的头上而患者的数量又少只能用提高单价的办法来寻求盈利！不过这也是好事因为有利润的存在越来越多的疾病正在被制药公司攻克！未来随着各种先进药物的研发与推广人类一定会在战胜各种疾病的路上越走越远！